德国制药巨头拜耳（Bayer）与合作伙伴Loxo Oncology近日联合宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准靶向抗癌药Vitrakvi（larotrectinib），用于携带NTRK基因融合的晚期实体瘤儿童和成人患者，具体为：没有已知的获得性耐药突变、转移性疾病或手术切除可能导致严重并发症、没有满意的替代治疗选择或治疗病情进展的患者。

此次批准，使Vitrakvi成为有史以来第一个口服TRK抑制剂，同时也是第一个与肿瘤类型无关（tumor-agnostic）的“广谱”抗癌药，将开启“tumor agnostic”治疗新纪元。之前，FDA已授予Vitrakvi孤儿药资格、罕见儿科疾病资格、突破性药物资格、优先审查资格。

该适应症是基于总缓解率和缓解持续时间加速批准，进一步的完全批准将取决于在确认性临床研究中对临床益处的验证和描述。在治疗TRK融合癌症患者的临床研究中，Vitrakvi治疗的总缓解率为75%（95%CI:61%-85%），其中完全缓解率为22%。

Vitrakvi临床研究的全球首席研究员、斯隆-凯特林纪念癌症中心早期药物开发服务主任David Hyman表示，“FDA批准Vitrakvi标志着我们在如何治疗NTRK基因融合癌症方面的一个重要里程碑。NTRK基因融合是一种罕见的癌症驱动因素，而Vitrakvi是专门针对这种致癌驱动因素，我已亲眼目睹了Vitrakvi治疗TRK融合癌症患者所带来的临床意义的缓解，不论患者年龄或肿瘤类型。Vitrakvi的获批，标志着我们现在有了治疗这种基因组改变的疗法，而不管癌症类型如何